当社では、癌などの疾患と関係するタンパク質に特異的に結合するRNAを利用した治療薬もしくは診断薬の応用開発に取り組んでいます。1本鎖RNAはその塩基配列に依存して多様な立体構造をとることができます。その中には標的タンパク質の立体構造とよくフィットして強く結合するものがあるはずです。そこで、1,000,000,000,000,000種類の異なる配列を持つRNAプールを作り、その中から標的タンパク質に特異的に結合するRNAを選別することをおこなっています。この方法はSELEX法と呼ばれ、その基本的な部分は1990年にC. TuerkとL. GoldによってScience誌に発表されました。当社ではこの方法を改良し、より効率よく機能性RNAが作成できる技術を確立しました。また、独自の新しいSELEX法の開発もおこなっています。
RNAアプタマーは標的タンパク質の立体構造を認識して結合します。これは、一部のアミノ酸配列だけをピンポイントで認識する抗体とは異なるものです。その結果、抗体よりも1000倍以上の結合力をもつRNAアプタマーの作成が可能です。さらに、当社では、タンパク質のわずかな構造の違いを区別することができるRNAアプタマーの開発に取り組んでいます。このRNAアプタマーは、突然変異によるタンパク質の構造変化が原因となっている疾患に対する新規の治療薬になると考えています。

天然のRNAは医薬品として用いるには十分に安定であるとは言えません。そこで、天然のRNAに修飾を加え医薬品として十分に安定なRNAを作成しています。主な修飾方法はリボースの2'位の水酸基をフロオロ基やO −メチル基に置換するものです。また、当社独自の修飾方法の開発もおこなっています。
標的タンパク質に結合するRNAアプタマーが作成できた場合、次にそのアプタマーの生理活性や薬理効果を調べなければなりません。当社では、共同研究も含め、対象疾患に対する培養細胞実験系やモデル疾患マウスが用意できており、RNAアプタマーの作成から動物実験まで迅速におこなうことができるようになっています。
当社の基盤技術は東京大学医科学研究所中村義一教授の研究室で確立されたものです。中村研究室では既に10種類を超えるRNAアプタマーの作成に成功しており、自社開発に加えて、そのいくつか重要なものに関して当社で医薬品への研究開発を進めています。