RNAアプタマー医薬とは、標的タンパク質を特異的に認識するRNA分子を利用したもので、特定のタンパク質にだけ非常に強く結合して、その機能を阻害する活性を持っています。化学修飾されているので、化学的・生物学的に安定です。化学合成で大量生産することができるため、低コストの実現が可能です。また、タンパク質の形状変化を認識することができ、免疫排除もないことが特徴です。近年、遺伝子ノックダウンにsiRNAを用いる方法（RNA干渉）が注目されていますが、RNAアプタマーは同じRNAを素材にしていますが、タンパク質に直接作用するという点でsiRNAとは作用の仕組みも効果も大きく異なります。

これらのすぐれた特質から、RNAアプタマーは抗体に代わる「超抗体型RNA医薬」として、今まで治療が困難とされてきた疾患に対する有効な治療薬となることが期待できます。この期待は、予想以上に早く現実のものとなりました。2004年12月に、アメリカのEyetech社とPfizer社によって、血管内皮新生因子（VEGF）に対するRNAアプタマーを用いた加齢黄斑変性症の治療薬（Macugen）が、世界初のRNAアプタマー治療薬としてFDAの認可を取ることに成功しました。今後、日本においても、この新しいRNAアプタマー医薬の開発が大いに期待されています。

リボミックは、癌などの疾患と関係するタンパク質に特異的に結合するRNAを利用した治療薬もしくは診断薬の応用開発に取り組んでいます。1本鎖RNAはその塩基配列に依存して多様な立体構造をとることができます。その中には標的タンパク質の立体構造とよくフィットして強く結合するものがあるはずです。そこで、1,000,000,000,000,000種類の異なる配列を持つRNAプールを作り、その中から標的タンパク質に特異的に結合するRNAを選別することを行っています。

この方法はSELEX法と呼ばれ、その基本的な部分は1990年にC.TuerkとL.GoldによってScience誌に発表されました。当社ではこの方法を改良し、より効率よく機能性RNAが作成できる技術を確立しました。また、独自の新しいSELEX法の開発も行っています。